Técnica de Edición de Ácidos Nucleicos para Síndrome de Down.

Tipo: cultivos in vitro de las células trisómicas.

Dirigido hacia: gen DYRKA1A de las células pluripotentes en cultivo obtenidas a partir de personas con la trisomía21.

Dirigido por:  gen Xist

Que se va a tratar: expresión génica de muchos de los genes alterados en el síndrome.

Vía de administración: introducir el gen Xist en uno de los genes DYRKA1A de las células pluripotentes en cultivo obtenidas.

Resultados a corto, mediano o largo plazo: restablece la expresión normal de los genes radicados en dicho cromosoma.

Referencia bibliográfica

1 Rejón MR. Síndrome de Down: perspectivas moleculares [Internet]. OpenMind. 2017 [citado el 13 de febrero de 2023]. Disponible en: https://www.bbvaopenmind.com/ciencia/investigacion/sindrome-de-down-perspectivas-moleculares/