Terapia epigenetica del Síndrome de Down

La terapia epigenética del síndrome de Down es un enfoque de tratamiento que se centra en modificar la expresión génica a través de cambios en la metilación del ADN y otros procesos epigenéticos. En lugar de tratar de corregir la copia extra del cromosoma 21, esta terapia se centra en modificar los patrones de metilación del ADN en todo el genoma, lo que puede mejorar la expresión de los genes y reducir los efectos del síndrome de Down.

Esta terapia se encuentra en una etapa muy temprana de investigación y desarrollo, y aún no hay tratamientos específicos disponibles en la actualidad. Sin embargo, se están realizando investigaciones en este campo, y se han identificado algunos compuestos que parecen ser prometedores.

Referencia bibliográfica

DownCiclopedia. Artículo 15: Enero 2015 Mecanismos epigenéticos en el síndrome de Down [Internet]. Downciclopedia.org. DownCiclopedia; 2015 [citado el 20 de febrero de 2023]. Disponible en: https://www.downciclopedia.org/genetica/novedades-en-genetica-del-cromosoma-21/2747-articulo-15-enero-2015.html

Técnica de Edición de Ácidos Nucleicos para Síndrome de Down.

Tipo: cultivos in vitro de las células trisómicas.

Dirigido hacia: gen DYRKA1A de las células pluripotentes en cultivo obtenidas a partir de personas con la trisomía21.

Dirigido por:  gen Xist

Que se va a tratar: expresión génica de muchos de los genes alterados en el síndrome.

Vía de administración: introducir el gen Xist en uno de los genes DYRKA1A de las células pluripotentes en cultivo obtenidas.

Resultados a corto, mediano o largo plazo: restablece la expresión normal de los genes radicados en dicho cromosoma.

Referencia bibliográfica

1 Rejón MR. Síndrome de Down: perspectivas moleculares [Internet]. OpenMind. 2017 [citado el 13 de febrero de 2023]. Disponible en: https://www.bbvaopenmind.com/ciencia/investigacion/sindrome-de-down-perspectivas-moleculares/ 

Terapia con stem cell en Parkinson

Tipo de stem cell: mesenquimales de médula ósea diferenciadas.

Método de obtención: terapia celular, reemplazo de la sustancia faltante (dopamina) con un fármaco precursor de ella (levodopa). 

Via de administración: células madre adultas autólogas de médula ósea por infusión intra arterial.

Resultado: los factores intrínsecos que influyen en la mejoría de los pacientes tratados con terapia celular (células madre adultas autólogas), provenientes de la médula han ofrecido resultados alentadores  y cuenta con el potencial para ayudar a la regeneración de los tejidos mediante un procedimiento mínimamente invasivo y con pocas complicaciones.

Referencia bibliográfica 

1. Jorquiera-Johnson T, Departamento de Investigación del Instituto Brazzini Radiólogos, Docente FMH USMP. Terapia celular en la enfermedad de Parkinson y los factores que influyen en su exito. Horiz méd [Internet]. 2015 [citado el 6 de febrero de 2023];15(4):44–51. Disponible en: http://www.scielo.org.pe/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S1727-558X2015000400007